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维奈克拉桥接同种异基因造血干细胞移植2022-07-07 08:50:03

Allo-HSCT的优点在于可以治愈R/RAML,但治疗难点为移植前难以CR、移植后复发率高、复发预后较差等。与其他药物相比,维奈克拉治疗 R/RAML可获较高CR率而不良反应少且非复发死亡率低,是较为理想的移植前桥接药物。

一项ⅠB/ⅡB期临床试验分析维奈克拉联合FLAG-IDA方案治疗39例R/RAML患者的疗效,其中18例患者桥接allo-HSCT。结果显示所有患者经维奈克拉联合治疗+/-allo-HSCT后ORR为71.8%、17例CR。相比于未接受移植患者(mOS时间为7个月),联合治疗桥接allo-HSCT可显著延长生存期(mOS时间未达到,P=0.009),且移植后1年生存率为78%。Sandhu等回顾性分析接受HMA+VEN治疗桥接allo-HSCT的32例患者(新发AML13例、R/R AML19例),中位年龄62岁。结果显示移植前获得CR/CRi的患者接受allo-HSCT后疗效较好,1年OS率(77.3% vs. 62.5%)、无病生存(disease-freesurvival,DFS)率(50.0% vs.43.8%)、NRM累积发生率(9.2% vs.18.8%)、累积复发率(37.5% vs. 40.9%)均优于整组患者。以年龄60岁对患者进行分组分析,结果移植后疗效无显著性差异,提示该方案对年长者也有效。
 
Tenold 等通过回顾性研究提出:维奈克拉治疗疗效欠佳及后续无法桥接allo-HSCT与R/RAML患者不良预后相关。25例患者接受了HMA+VEN 治疗,4例CR,4例CRi,5例MLFS。3例CR患者接受HSCT且均生存至最近1次随访(13.8~24.0个月)。取得CR/CRi的患者中位OS时间显著长于无法桥接allo-HSCT的MLFS患者及治疗无效患者(21.6个月vs.4.4个月vs.3.0个月,P<0.002 6)。另一项单中心回顾性研究分析了47例接受VEN+DEC/AZA的R/RAML患者,也得出相似结论。维奈克拉诱导治疗取得CR后桥接HSCT的患者中位DFS长于未接受 HSCT 患者(DFS未达到vs.8.4个月)。
 
出自《维奈克拉在复发 难治性急性髓细胞白血病治疗中的应用》作者陈张杰,白雪莲.