德国的一项回顾性研究对692例接受HLA全相合同胞供者造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血患者进行了分析，其中有134例为外周血移植，558例为骨髓移植。外周血移植、骨髓移植后的造血恢复率与2-4级移植物抗宿主病相似，且与移植时年龄大小无关；在20岁以上的患者中，外周血移植与骨髓移植后慢性移植物抗宿主病、总死亡率相似；但对于20岁以下的患者，外周血移植后慢性移植物抗宿主病的发生率和总死亡率（RR=2.04，P=0.024）高于骨髓移植者；在年轻患者中，外周血移植和骨髓移植后5年总生存率分别为73％和85％，而在老年患者的相应概率分别为52％和64％。
 

以上研究结果表明，在所有年龄组中骨髓移植受者具有生存优势，HLA全相合同胞供者造血干细胞移植首选骨髓干细胞源。欧洲骨髓移植协作组的一项回顾性分析对接受HLA全相合同胞供者造血干细胞移植的1 886例重型再生障碍性贫血患者进行了研究，将骨髓干细胞源（n=1 163）与外周血干细胞源（n=723）进行了对比，该项研究的多变量Cox分析中，影响生存率的不良预后因素包括：患者年龄＞ 20岁、诊断和移植的间隔时间超过114 d、在预处理方案中无抗胸腺细胞球蛋白、预处理方案除外环磷酰胺和使用外周血干细胞源；对于1-19岁患者，骨髓移植的生存率明显优于外周血移植者（90％ vs. 76％，P ＜ 0.000 01）；对于20岁以上患者骨髓移植的生存优势也具有显著性意义（74％ vs. 64％，P= 0.001）；急性和慢性移植物抗宿主病、感染和移植物排斥反应在外周血移植中更为常见。
 

国际血液和骨髓移植研究中心的一项回顾性研究纳入了296例患者，对比分析骨髓干细胞源（n=225）与外周血干细胞源（n=71）的移植效果，该项研究表明：尽管外周血移植和骨髓移植后造血恢复情况以及慢性移植物抗宿主病发生率相似，但外周血移植后2-4级急性移植物抗宿主病发生率明显高于骨髓移植（P =0.02；48％ vs. 31％）；与骨髓移植相比，外周血移植术后死亡率明显增加（风险比=1.62，P=0.04；76％ vs. 61％）且与年龄无关。以上数据表明骨髓是重型再生障碍性贫血中不相关供者移植的首选移植物来源。
 

出自《干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血：研究应用与进展》作者丁宇斌，唐玉凤，唐旭