巴西的学者比较了重型再生障碍性贫血患儿行MRD-HSCT（n=69）和MUD-HSCT（n=37）的疗效，中位随访4.5年，81例患者存活，两组间4年总体生存率、移植后6个月急性移植物抗宿主病、移植后2年慢性移植物抗宿主病发生率无统计学差异。目前MUD-HSCT治疗成人重型再生障碍性贫血缺乏一线治疗数据。瑞典的一项全国性的队列研究以MUD-HSCT作为二线治疗方案与MSD-HSCT的疗效比较，不论是儿童还是成人的MUD-HSCT均可以获得与MSD-HSCT类似的高总体生存率及无复发、移植物抗宿主病生存。
 

由于国内相关政策法规，对无关供者只允许采集外周血造血干细胞，这限制了再生障碍性贫血患者移植疗效。间充质干细胞构成骨髓造血微环境，可促进移植后的快速植入、诱导免疫耐受、预防及治疗移植物抗宿主病，部分移植中心在移植时试验性地加入间充质干细胞，均获得可喜的结果。国内学者王玲等为19例重型再生障碍性贫血患儿使用MUD-HSCT和间充质干细胞共移植，证实间充质干细胞的输注是安全的，所有患儿不仅能获得迅速的造血重建，而且急性移植物抗宿主病及慢性移植物抗宿主病发生率低且程度较轻。
 

出自《造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状》作者魏元凤，黄东平。