基于编辑最具挑战性的方面是它的传递性、特异性和有效性2022-08-03 08:34:03
在许多的研究中,腺相关病毒是体内常用的递送载体,不同的AAV血清型为特定细胞类型提供了更高的传递效率,从而允许组织/器官靶向。由于AAV引起的免疫反应可能会限制其应用。但AVV还可以驱动转基因的长期表达,并可能导致转基因整合的发生率较低,这促进了组织中持久的基因编辑,因此有很高的偏离目标突变发生的风险,这需要长期灭活Cas9活性的方法,以防止体内长期引入双链断裂,并降低染色体异常的风险。根据体外编辑的干细胞类型,基因编辑机制可以通过电穿孔、显微注射、细胞穿透肽和纳米颗粒等化学方法以及基于病毒的载体来进行传递。到目前为止,基于编辑最具挑战性的方面是它的传递性、特异性和有效性,体外的方法可以在受控的环境中进行,易于使用多种方法进行有效的设计,这可能是将精确的基因编辑药物带入临床的更直接的方式,体内的方法将面临不受控制的目标外事件的挑战,如果使用持续表达 Cas9的策略可能会带来长期处于基因编辑中的风险,从而增加脱靶效应的风险。在这种背景下,选择合适的递送工具,高度特异性的基因定位工具是一个防止意外变异和减少潜在的免疫反应的一个潜在方法。
β-地贫是一种给我国带来巨大公共卫生负担的遗传性疾病,因此,探索新方法来治疗疾病,改善患者的生活质量成为了迫切的需要。近年来,CRISPR/Cas9 技术在地贫中的应用为β-地贫的治疗打开了一扇新的大门,该技术能够用于治疗β-地贫,缓解β地贫患者的临床症状,但是由于昆明理工大学学报(自然科学版)该技术存在一系列的脱靶效应和递送效率的问题,在未来的研究当中,基于低脱靶效应和高递送效率的CRISPR/Cas9技术与干细胞技术的结合,为β-地贫的治疗带来了更多的希望。
出自《CRISPR/Cas9在β-地中海贫血治疗中的研究进展》作者贺静,吴柳娇.
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