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SCID患者通过HSCT治疗获得成功2022-09-08 08:38:06

1968年第1例SCID患者通过HSCT治疗获得成功,随着移植技术完善和新生儿筛查的开展,SCID移植治疗效果显著。已发表 的多项HSCT治 疗SCID的大样本回顾性研究表明HSCT治疗SCID生存率可达90%。欧洲免疫缺陷干细胞移植组织的研究表明,相合同胞供者是首选,供者疗效最好,总体生存率接近90%,相合亲缘供者是第二选择,OS与MSD相当,在缺乏MSD和MFD的情况下,相合非亲缘或1个位点不合非亲缘、相合或1~2个位点不合脐带血可作为替代供者。

SCID患者不同的移植前感染状态、移植物人类白细胞抗原配型程度、有核细胞数、预处理方案等决定了移植后植入率、GVHD发生情况和免疫重建程度的不同。MUD或MMUD检索及配型的等待周期常需要2~4个月,增加了SCID患者的感染机会,因此,要评估患者病情及感染状态,慎重选择。UCB相比其他移植物具有取得方便、对供者无伤害、HLA 配型要求低、病毒污染率低、GVHD发生风险低的优点。
 
移植后T细胞的数量和功能的恢复是一个非常缓慢过程,至少需要1年左右的时间,因此,SCID移植后1年内包括结核病在内的机会感染发生率仍高。对SCID患者来说移植前后都需要较长时间的结核感染评估和抗结核药物治疗,等待免疫重建后逐渐停药。
 
出自《造血干细胞移植与结核病》作者钱晓文 翟晓文。