造血干细胞移植的第一步包括动员体内的造血干细胞，目前常用的动员方案包括使用粒细胞集落刺激因子或粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子或粒细胞集落刺激因子 / 粒细胞 -巨噬细胞集落刺激因子 + 环磷酰胺方案，在早期的研究中已经证实，粒细胞集落刺激因子 / 粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子 + 环磷酰胺方案比单用粒细胞集落刺激因子或粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子的效果更佳。在造血干细胞回输前，患者需使用一些化学药物及免疫抑制剂以防移植后体内自身反应性淋巴细胞的扩增，目前常用的调节方案多为以 BEAM（ 卡马汀、依托泊苷、阿糖胞苷、美法仑 ） 为主的中强度调节方案。
 

在通过 BEAM- 抗免疫球蛋白对多发性硬化患者进行预处理，患者接受造血干细胞移植治疗后4 年和 5 年的无病生存率分别可达到 73.8％ 和 69.2％，但也有报道显示患者在使用高强度调节方案进行预处理后，在长达13年的随访时间内并未观察到疾病的进展。另外，尽管自体造血干细胞移植可以有效降低多发性硬化复发率，但其可能不会阻止疾病晚期的残疾进展。因此，选择合适的移植时间或是在移植前对患者预处理，亦或是移植前的动员方案对造血干细胞的移植效果都至关重要。根据欧洲血液和骨髓移植学会上登记的数据表明 ，目前已有超过 1 446 例多发性硬化患者接受了自体造血干细胞移植治疗。
 

在2012至2016年接受自体造血干细胞移植的多发性硬化患者的移植相关死亡率为 0.2％，而 70％-80％ 的复发缓解型多发性硬化患者在造血干细胞移植后的四五年内病情都趋于稳定状态 。在一些临床研究中，多以扩展残疾状况量表在移植前后的变化、影像学检查的改变或无进展生存率来评估造血干细胞移植治疗多发性硬化的安全性及治疗效果。BURT 等 在 2005 至 2016 年期间共招募了 110 名复发缓解型多发性硬化患者进行一项随机对照试验，这 110 名患者被随机分配到药物缓解治疗组或接受非清髓性 （ 环磷酰胺200 mg/kg+ 抗免疫球蛋白 6mg/kg） 造血干细胞移植治疗组，最终造血干细胞移植组共有 52 例患者接受随访，药物缓解治疗组有 51 例患者接受随访。在平均 2 年的随访期间内，造血干细胞移植组只有少数几例患者的临床症状或影像学检查发生了恶化，而药物缓解治疗组却有 34 例患者表现为疾病进展；造血干细胞移植组的扩展残疾状况量表评分在 1 年后由 3.38 分降至 2.36 分，而药物缓解治疗组从3.31分升高至3.98分；在影像学方面，造血干细胞移植组 MRI T2 加权像上的平均病变体积在 1 年时减少了 31.7％，而药物缓解治疗组 1 年后增加了 34.3％。在瑞典，TOLF 等对10例复发缓解型多发性硬化患者接受自体造血干细胞移植治疗后进行了10年的随访，并将持续 5 年未出现疾病进展定义为多发性硬化持续完全缓解；在此基础上，若髓鞘内 IgG 及脑脊液神经丝处于正常水平则视为多发性硬化“已治愈”。在随访结束后，其中有 5 例患者达到完全缓解的标准，3 例患者达到“治愈”的标准。
 

出自《干细胞治疗多发性硬化及视神经脊髓炎谱系疾病的有效性和临床应用限制》作者张红庆,谢旭芳,吴晓牧。