iPSCs的应用越来越广泛2022-10-14 08:33:13
06年，Yamanaka等首次证实了利用逆转录病毒向成纤维细胞中引入4个转录因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc对其进行重编程后可使其转化为具有多能性的干细胞，即诱导多能干细胞。此后，大量研究利用不同的细胞来源诱导出iPSCs（如无特殊说明，iPSCs均指人iPSCs），并且探索了多种重编程的方法，使得该过程更加安全、高效。iPSCs有分化为多种类型细胞的潜能，包括以前难以获得的细胞类型，如神经细胞、心肌细胞等，而且iPSCs来源于体细胞，携带了个体的遗传背景，这可以避免免疫排斥反应的顾虑，并且避免了胚胎干细胞所面临的伦理问题，因此对于疾病建模、药物筛选及细胞治疗是一种理想的来源。随着基因编辑（如CRISPR/Cas9）等技术的发展，iPSCs的应用越来越广泛，目前其在成人疾病领域已经被广泛用于模拟神经疾病、内分泌疾病、血液疾病、心脏疾病等，而在儿童疾病领域主要用于模拟早期发病的遗传性疾病。从iPSCs分化得到的细胞常表现出不成熟的表型，而要研究成年时期时出现的疾病可能还需要利用使分化细胞发育成熟的方法，因此利用iPSCs研究儿童时期的遗传性疾病更能直接体现疾病本身的特征。另外，在将其作为临床治疗手段之前，需要保证其安全性，因此还有许多问题需要解决，如致瘤性、免疫原性、细胞的异质性等。重点综述了iPSCs来源、重编程技术、iPSCs在儿童常见疾病中的应用、目前存在的问题及展望，以期为对iPSCs的理解以及为将来的研究提供参考。
出自《诱导多能干细胞在儿童疾病的应用研究进展》作者田智琛，尹晓娟。
上一篇： ｈＡＤＳＣ治疗自身免疫性疾病的临床应用
下一篇： iPSCs的来源及作用
