基于iPSCs的细胞治疗潜力2022-10-14 08:48:29
iPSCs在临床治疗方面已取得了一些满意的结果，首个基于iPSCs的细胞疗法是用于治疗年龄相关性黄斑变性，该研究用iPSCs制备视网膜色素上皮细胞并移植给患者，1年后该患者视力仍保持稳定。人类iPSCs来源的多巴胺能祖细胞在移植到患帕金森病的动物后其神经系统功能得到了恢复，后有研究将自体iPSCs分化为多巴胺能祖细胞并植入帕金森病患者的大脑，结果使其临床症状和影像学表现均得到了改善。还有许多动物实验也证实了iPSCs的治疗潜力，例如近期Happle等在遗传性肺泡蛋白沉积症小鼠模型中证实移植人iPSCs来源的巨噬细胞后能够减少肺泡蛋白沉积。Kuhn等还打算研究移植基因纠正的iPSCs来源的巨噬细胞的可行性。Shafa等通过气管注入iPSCs以及iAEC2后发现能够防止高氧诱导的新生小鼠肺损伤，且iAEC2能植入肺泡上皮细胞中。这证实了iPSCs源性细胞在体外被纠正以及移植到肺内可行性，可能成为治疗疾病的新方法。最近，Miura等证实了将人iPSCs分化的肌肉干细胞注射到DMD小鼠的膈肌并发现其能够成功植入。Qin等进行了meta分析结果显示iPSCs衍生的神经祖细胞移植能显著改善脊髓损伤后大鼠的运动功能，Kajikawa等还证实了只有脊髓亚型的iPSCs-NPCs才能改善运动功能，而前脑亚型的iPSCs-NPCs则不能。至今尚未有在儿童中进行细胞治疗的临床研究，但越来越多的证据支持iPSCs可能成为治疗疾病的一种新方法，尤其是退行性病变及遗传性疾病，然而在广泛应用前还有以下问题需要解决。
出自《诱导多能干细胞在儿童疾病的应用研究进展》作者田智琛，尹晓娟。
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