我国干细胞产品借鉴国际做法，采用了“类双轨制”的方式进行监管：一条路径是严格按照新药注册申报流程，向国家药品监督管理局药品审评中心提交临床试验申请和新药注册申请；另一条路径则允许在国家卫健委和国家药监局备案的医疗机构和干细胞项目开展临床试验，但相关临床研究结果尚无转化实施细则，只能作为药品申报的支撑材料。据统计，截至2021年12月，我国一共有14项干细胞药物获得了CDE的申报受理，其中有10项获得了默示许可；另外一共有120家医疗机构、86个干细胞项目在国家卫健委和国家药监局进行了备案。
 

近年来我国干细胞基础研究和转化取得了重大进展，但是随着应用需求和产业化的推进，很多问题逐渐显现，亟待解决。我国干细胞产品研究转化不同阶段存在的主要瓶颈问题。一方面，围绕干细胞多能性维持、细胞命运调控、细胞异常分化、重编程替代、微环境调控等的机理机制和关键科学问题仍有待深入研究；另一方面，干细胞进入人体后功能建立和调控的机理机制尚没有完全明确。目前临床效果仅依赖于集体功能改善的观察，而细胞标记与示踪研究明显滞后于机体功能改善的观察，这已经成为阻碍干细胞治疗机制探讨的重要瓶颈。
 

出自《我国干细胞产业发展的路径建议》作者汤琦。