基因治疗产品的药学研究和评价2022-12-21 08:49:43
近年来基因疗法进入快速发展阶段，越来越多的产品进入临床研究阶段或获批上市，适应证涉及遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等。体内基因治疗产品是指在体内通过对人体细胞的遗传物质进行修饰、表达外源基因、操纵细胞基因表达或调控细胞生物学特性等方式达到治疗疾病目的的药品，其结构、功能及生产工艺较传统蛋白类药物更加复杂，潜在的安全性风险更高，如病毒安全性和遗传毒性。因此，质量控制工作面临更多挑战。基于体内基因治疗产品的研发、生产和质量控制现状以及相关法规、技术指南，探讨了基于“质量源于设计”理念的质量控制策略以及目前生产和质量控制面临的挑战和解决方案，为相关产品的质量控制提供参考。CDE早在2003年就发布了《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，《中华人民共和国药典》2020年版收录的“人用基因治疗制品总论”，对相关产品的制造和检定做了相对具体的规定。近几年来，CDE密集发布了多个细胞、基因治疗、溶瘤病毒相关的指导原则，对不同产品的特性和相关质控要点进行分类梳理，进一步规范基因治疗产品的药学研究和评价，为基因治疗产品的研发、申报提供指导意见。美国FDA迄今已发布了30多个细胞和基因治疗相关的指南，涵盖基因和细胞治疗产品制备、临床前研究、临床申请、上市申请及长期随访的一系列指南。
其中，还包括关于特定疾病的研发指南，全力推进基因和细胞疗法的发展。欧洲EMA也同样颁布了多个基因治疗和细胞治疗相关指导原则。总体来看，各国监管部门在鼓励和支持基因疗法发展的同时，也在加速制定相关法规和技术指南，用于指导基因治疗产品的研发和评价，保障临床用药安全。尽管基因治疗产品仍存在不可预知的安全性风险，但是现有的临床数据表明，基因疗法在遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病，感染性疾病等多种危重病的治疗中展现出独特的优势。随着基础研究的深入及技术的进步，在QbD研发理念的引领下，基因治疗产品将逐渐走向成熟，惠及更多患者。
出自《基因治疗产品质量控制策略及面临挑战》作者于雷,史新昌,秦玺.
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