随着对细胞生物学和细胞生理功能的研究不断深入，细胞逐渐用于多种疾病的治疗，细胞疗法方兴未艾。目前临床治疗中，细胞疗法主要以淋巴细胞为主，美国食品药品监督管理局已先后批准了多项淋巴细胞用于肿瘤治疗的临床研究。除淋巴细胞外，研究者还在积极寻找其他种类细胞的治疗用途，以寻找更多更有效的治疗策略。其中，干细胞是一种独特的细胞族群，可分为胚胎干细胞和成体干细胞两种。成体干细胞广泛分布于成体中，目前已经发现的成体干细胞有造血干细胞、脂肪来源间充质干细胞、骨髓来源间充质干细胞、神经干细胞、皮肤表皮干细胞和胰腺干细胞等。
 

干细胞表面低表达主要组织相容性复合体-I分子、MHC-II分子、Fas配体和T细胞共刺激分子等，具有较低的免疫原性，体外培养回输并不会引起免疫排斥。当损伤发生后，干细胞自发向损伤部位迁移，通过分化替代或分泌细胞因子调节疾病微环境，起到疾病治疗和组织再生作用，因此干细胞在组织再生领域具有巨大潜能。近年来，脑血管疾病日益成为人类主要致死和致残原因之一。其中，脑卒中是一种最常见的急性脑血管疾病，其是因脑部血管突然破裂或因血管阻塞导致血液灌注受阻而引起的脑部损伤，具有高发病率、高致残率、高致死率和高复发率等特点。
 

脑卒中可分为缺血性脑卒中和出血性脑卒中两种类型，其中缺血性脑卒中为主要类型，所占比例高达80％~85％。在缺血性脑卒中发生后，缺血导致的能量过度消耗会引起谷氨酸诱导的兴奋性毒性，离子通道功能障碍并产生大量自由基，促使复杂疾病微环境恶化和细胞凋亡，最终致使脑组织坏死。复杂的疾病微环境制约了缺血性脑卒中发生后的药物递送和神经功能恢复。因此，亟待一种自身具有一定治疗功能的新型药物递送载体，可在适应复杂疾病微环境的同时，增加脑缺血区域的药物累计量，改善疾病微环境，促进神经再生。干细胞移植在诸多脑部疾病的治疗中表现出色。
 

除干细胞自身的治疗作用外，干细胞可作为一种可靠的药物/基因的靶向递送载体，笔者所在课题组早在2010年就在药剂学国际权威期刊《Journal of Controlled Release》上提出可利用干细胞作为药物/基因的靶向递送载体。通过不同的修饰方法，可将药物或治疗基因负载至干细胞中，靶向递送至病灶区域，提升局部的药物累积量，从而增强干细胞的治疗作用。
 

出自《干细胞作为基因载体靶向治疗缺血性脑卒中的研究进展》作者吴宏辉，高建青。