腺病毒转染的缺点为基因表达的瞬时表达，无法确保基因的长期表达。腺病毒相关病毒的转染依赖于腺病毒，相区分于腺病毒，其为单链 DNA病毒且其免疫源性较低。腺病毒相关病毒与整合素αVβ5和FGF-4受体结合后通过内吞进入细胞，并整合至19号染色体上基因组的特定位点。这种特异性位点的基因整合避免了不可预测的插入性风险。使用腺病毒相关病毒转染人骨髓来源MSCs，过表达胰岛素样生长因子I和转化生长因子β后可诱导MSCs向软骨分化。在另一项研究中，利用腺病毒相关病毒过表达反义miRNA-937的骨髓来源的MSC，提高了BDNF的水平，可显着减少APP/PS1转基因阿尔茨海默病模型小鼠脑内的Aβ蛋白沉积。但在转染治疗基因到基因组之前，腺病毒相关病毒需要将单链DNA转化为双链DNA，此为腺病毒相关病毒介导基因转染的限速步骤。
 

出自《干细胞作为基因载体靶向治疗缺血性脑卒中的研究进展》作者吴宏辉，高建青。