对NSCs进行基因修饰，例如将血小板反应蛋白1和2、VEGF、神经胶质源性神经营养因子、神经营养因子和胰岛素生长因子-1等传递至NSCs 中，将基因修饰的NSCs移植入缺血性脑卒中小鼠体内，可增强病灶皮质中的树突可塑性（包括增加的树突长度和分支）以及皮质、纹状体、丘脑核和胼胝体中的轴突发芽，进一步促进运动功能的恢复。为了提升NSCs的治疗效果，我们构建了基于季铵化苯基硼酸的ROS响应型基因递送系统，首次实现了非病毒阳离子聚合物对NSCs的高效转染。以最常用的阳离子材料基因递送载体PEI、Lipofectamine2000和ScreenFect A作为对照，这3种载体对NSCs几乎无基因修饰作用，而B-PDEA对NSC的转染效率为PEI的108倍，且在体外高ROS环境下其转染效率进一步提升。将转染BDNF质粒的NSCs移植入缺血性脑卒中小鼠后，NSCs自发向小鼠脑内的缺血区域富集，并可显著提升模型小鼠的生存率。
 

在14d的治疗周期内，经转染BDNF质粒的NSCs治疗的小鼠可快速恢复感知能力和运动能力。此外，利用多种转染方法对NSCs进行基因重组，使其过表达HIF-1α、Cu/Zn超氧化物歧化酶和白血病抑制因子等，基因重组的NSCs均可治疗缺血性脑卒中，抑制神经细胞凋亡，促进神经再生。目前，我国已有多例利用人胚胎神经干细胞移植治疗脑卒中后遗症的临床报道。采用天然的神经干细胞对脑卒中后患者的行动能力，理解交流能力和社会认识能力均具有较好地提升，可改善脑卒中患者的后遗症。此外，移植神经干细胞后其安全性评价显示NSCs移植治疗后具有良好的安全性。
 

出自《干细胞作为基因载体靶向治疗缺血性脑卒中的研究进展》作者吴宏辉，高建青。