越来越多有效的基础研究将基于干细胞的缺血性脑卒中疗法从实验室逐步推向了临床，已有多项临床试验在逐步展开中。目前全球已有100 项关于干细胞移植用于脑卒中的治疗已经备案，其中28项来自我国，但仍有一些关键性问题亟待解决。首先要建立标准化生产，加强对体外培养干细胞的质量筛选，控制干细胞产品表型的稳定，选择适宜的干细胞种类，确保其移植后的治疗效力。目前临床试验中大多采用未经基因修饰的干细胞，如天然MSCs，NSCs，诱导多能干细胞，及其分化的NSCs等。
 

不同来源和类型的干细胞都有其自身的优点和缺点，哪种细胞来源或类型代表最有益于缺血性脑卒中的治疗仍有待深入探究。其次，临床试验未能达到疗效终点的原因之一是实验室和临床干细胞移植疗法方案之间的转化差异。实验室中的疗效读数是在严格的细胞剂量和移植窗口时间安排下实现的，而由于患者情况和治疗条件限制等原因在临床上并未严格遵循实验结论。例如在体重250g的缺血性脑卒中模型大鼠中，有效的静脉注射剂量约为4×106个细胞，这相当于体重为75kg的患者需要注射约8.4×108个细胞，但大多数临床试验使用的剂量远低于此有效剂量。
 

出自《干细胞作为基因载体靶向治疗缺血性脑卒中的研究进展》作者吴宏辉，高建青。