FLT3-ITD突变存在不良的预后风险2023-05-25 09:20:23
对AML分子结构的深人研究，大大促进了靶向治疗的发展。1996年，FMS样酪氨酸激酶3一内部串联重复序列首次被认为是AML中一个频繁突变的基因，根据NCCN指南，FLT3-ITD突变存在不良的预后风险，属于高危组。Huang等在其临床研究中表明对于此类突变的AML患者，行allo-HSCT可以使AML患者获得更好预后。FMS样酪氨酸激酶3抑制剂根据其效力和特异性分为第一代抑制剂（如索拉非尼、来他替尼、米斯托林等）和第二代抑制剂（如奎扎替尼、克雷诺拉尼、吉特替尼等），临床上应用于FLT3突变的AML患者阴。有研究将202例allo-HSCT的AML患者随机分为索拉非尼组和对照组，索拉非尼组患者在造血恢复后口服索拉非尼400mg，每日2次，随访发现两组1年累积复发率分别为7.0％和24.5％，表明AML患者allo-HSCT后使用索拉非尼维持可以减少复发。Burchert等在一项随机、安慰剂对照、双盲11期试验中，将接受allo-HSCT的AML患者分为索拉非尼组和安慰剂组，索拉非尼组剂量渐增，前2周予每日2片（每片200mg）,2~4周每日3片，再渐增到每日2次x2片，安慰剂组无任何处理，结果同样证实索拉非尼对接受allo-HSCT的AML患者具有一定的预防复发作用，但安全性尚不明确。除索拉非尼外，有学者也研究了其他FLT3抑制剂对于AML患者allo-HSCT后预防复发的作用，Sandmaier等研究了奎扎替尼持续性治疗对于AML患者allo-HSCT后预防复发的作用，早期结果表明奎扎替尼可以降低患者的复发率。
出自《高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发的防治》作者王佳琦,盛新歌,马志豪.
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