MSCs在体内消除过程可能与免疫细胞有关。免疫缺陷小鼠腹腔注射MSCs后，MSCs在体内多组织器官中存在可达120d，而MSCs在免疫系统健全的同品种小鼠中只能存在20余天。有报道称，当MSCs进入机体后会释放“eat me”信号，被吞噬细胞吞噬，这可能是MSCs清除的重要途经，这也与组织损伤时巨噬细胞、自然杀伤细胞、树突状细胞大量向病灶处迁移有关。此外，MSCs在体内的分化作用也可能使 MSCs 在体内减少，但目前的检测手段难以区分MSCs本身和其分化后状态，亟需开发新的研究方法进一步验证。
 

成药性研究以“安全、有效、质量可控”为核心，采用质量源于设计理念和方法，落地研究药品审评关注的“药学、非临床、临床”中的核心问题。由于MSCs异质性强、体内可增殖分化，其药学研究应不断完善生产工艺、质量控制、制剂技术的研发，建立规范化、标准化的体系以实现大规模、低成本、可复制、高质量的生产，制定个性化的生物学效力因子质控，保障临床试验成功和受试者的安全。MSCs临床前成药性研究除了传统的药效、药动学、安全性评价外，还应包括注射入体内的细胞命运与药效的关联性研究、阐明对适应证的作用机制，确定生物学效应标志物。基于此，临床研究中需重点关注成药转化研究，主要包括寻找与临床疗效密切相关的生物标志物、对临床给药的人群分层、明确有效的剂量和给药途径、给药时机等。
 

出自《间充质干细胞的体内生物分布及其成药性研究进展》作者魏梦如，党玥，濮子衿。