临床试验之前风险收益比评估也是一项必要的伦理评价指标。在现有接受根治手术的HD患者中，总体优良存活率≥95％，这就引发了这样一个问题：是否有必要在这些患者中开展首例人类细胞疗法临床试验？Alhawaj等对此提出了一个临床试验设想：将存在造瘘高风险的长段型巨结肠患者作为先期试验对象，将细胞治疗作为根治手术的辅助治疗方案，类似于晚期恶性肿瘤的术前化疗方案，这部分患者将有可能在细胞疗法试验中获益，减少肠造瘘概率，改善根治术前的生活质量，同时有望在试验成功时治愈疾病无需手术。
 

虽然HD的细胞治疗仍处于起步阶段，各类临床研究和试验还有很长的路要走，但是近十年的研究成果已经可以看到这一领域有着巨大的潜力，有望在未来可以推动临床上HD的非手术治疗进展，不仅如此，细胞治疗也在HD的致病机制、模型构建、药物开发等领域有着不可替代的地位。与此同时，细胞治疗在进入大众视野之前，还需要经受许多考验和挑战：如何在进行临床试验和研究过程中不触碰伦理道德底线，如何能够在体外更精确地控制细胞分化，以及如何最大程度减少移植细胞的癌变等都是未来需要解决的难题。
 

出自《先天性巨结肠细胞治疗研究进展》作者何雨晨 蔡多特 张书豪.