干细胞技术为治疗神经退行性疾病提供了新的可能性,可能通过细胞替代或神经元营养支持发挥疾病调节作用。间充质干细胞具有较高的可用性以及旁分泌和免疫抑制作用,是SCAs研究中应用最广泛的细胞类型。在SCA1小鼠模型中应用人脐带MSCs移植到双侧小脑皮层的方法,可以明显改善运动行为、有效减轻小脑萎缩和逆转浦肯野细胞的死亡。有研究在SCA3小鼠模型的相关脑区进行单次的人骨髓MSCs移植或MSCs分泌蛋白组给药,结果发现MSCs分泌蛋白组给药更有益,特别是小脑和基底节给药时,但是治疗效果较轻微,该研究提出了MSCs副产物取代MSCs细胞、重复全身给药的疗效和风险、最小侵入性和有效的给药途径等待解决的问题。
 

MSCs相关的首批临床研究正在进行中,涉及SCA1、2、3和6患者,然而一项基于既往临床试验的系统评价和meta分析结果显示支持SCAs患者功能恢复的证据低且无统计学差异。考虑到临床研究较少、样本量小、低质量的研究设计等局限性,未来需要更大规模的随机双盲对照的临床试验来确认干细胞疗法应用于SCAs的长期安全性和治疗潜力及探索利于实现更大疗效的治疗剂量、频率或给药途径。
 

出自《脊髓小脑性共济失调发病机制及治疗的研究进展》作者崔子婷,杨蓉,李佳佳.