患者的疾病生物学特征得到了临床缓解和修复2023-12-22 09:04:56
在使用Ｂｅｔｉ⁃ｃｅｌ基因疗法治疗β⁃地贫临床研究中，经ＢＢ３０５载体转导的自体ＣＤ３４＋干细胞被注射到经白消安清除过骨髓细胞的患者体内。在２２例患者中，２０例脱离了输血依赖，其中６例的年龄在１２岁以下。在输血期间，患者体内的平均血红蛋白水平为１１.７ｇ／ｄＬ（范围为９.５～１２.８ｇ／ｄＬ）。在输注Ｂｅｔｉ⁃ｃｅｌ１２个月后，用Ｔ８７Ｑ氨基酸替代法测定基因治疗对患者体内成人型血红蛋白（ＨｂＡ）水平的影响，其中位数为８.７ｇ／ｄＬ（范围为５.２～１０.６ｇ／ｄＬ）。其中４例患者均有与Ｂｅｔｉ⁃ｃｅl相关的不良反应，但这些不良反应均不严重。另一项临床试验中，在对患者使用ＢＢ３０５载体进行体外转导自体ＣＤ３４＋细胞的基因治疗后，分别针对于治疗输血依赖性丘脑半球和镰状细胞病的患者长期随访研究。有４例ＴＤＴ患者和３例ＳＣＤ患者参与了该研究；这７例患者的年龄在１３⁃２１岁之间，在进行基因治疗４.６～７.９年前接受白消安骨髓消融治疗，然后接受中位随访的时间为４.５年。在３例ＳＣＤ患者中，有两名患者的疾病生物学特征得到了临床缓解和修复，第３例患者的输血频率降低。ＴＤＴ患者均无输血，并且这些患者的红细胞生成障碍和铁超载得到了改善。
慢病毒经过不断的优化后，虽然已经减少了其恢复野生型ＨＩＶ毒性的可能，但在临床上仍有感染情况发生。在一项应用ＢＢ３０５载体介导的自体ＣＤ３４＋细胞对输血依赖型β地贫患者进行基因治疗的研究中，一名患者在１／２期研究中成功接受了Ｂｅｔｉ细胞的治疗后被诊断携带野生型ＨＩＶ感染。
出自《慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展》作者刘译泽，镡颖，朱宝生.
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