ＬＶＶ介导的基因编辑策略依赖于高度特异性核酸酶研发，依靠ＬＶＶ作为传递工具，将基因编辑工具递送到造血干细胞内，再通过ＤＮＡ双链断裂及相关修复机制，在基因组目标区域发生特定变化，从而纠正存在缺陷的目的基因或调节其表达水平，发挥治疗作用。近年来，ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因编辑工具发展迅速，但其较高的脱靶率也是急需解决的问题，开发一种新的一体化载体盒以及病毒样颗粒递送技术可以有效降低脱靶率。此外，ｓｈｍｉＲ载体通过γ珠蛋白重激活，也是基因编辑策略中的有效治疗方案。

成簇规则间隔短回文重复序列系统因其具有相对简单、可靠、精确、高效和低价的优势，是最常用的基因编辑工具。ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９系统需要通过载体将其递送进入目的细胞。在人类造血干细胞和祖细胞的基因编辑上，ＬＶＶ 拥有比ＲＮＡ和核糖核蛋白复合物更高的递送ＣＲＩＳＰＲ⁃Ｃａｓ９系统效率，同时ＬＶＶ还具有转导效率最强，毒性最小的特点。然而，ＬＶＶ介导的基因编辑虽然有较高的递送效率，但基因编辑技术脱靶率高的问题一直没有得到解决。ＩＤＬＶ是一种可以有效降低脱靶率的一体化载体盒。
 

出自《慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展》作者刘译泽，镡颖，朱宝生.