病毒样颗粒递送技术正处于快速发展阶段。并且由于有受体介导，病毒样颗粒递送技术可以选择性地转移到大部分目的细胞。 对比与传统基因编辑递送方式如电转、纳米颗粒等方法，病毒样颗粒递送技术具有容易制备、特异性高和所需蛋白浓度低等特点。 这种方法可以将可编辑的细胞类型扩展到临床上相关的未分裂细胞，例如造血干细胞和祖细胞。

载体ｓｈｍｉＲ是一种新开发的通过激活胎儿血红蛋白来治疗β地贫的ＬＶＶ。成人体内的胎儿血红蛋白表达会受到ＢＣＬ１１Ａ和γ珠蛋白阻遏物ＺＮＦ４１０的抑制。载体ｓｈｍｉＲ可以表达两种抑制物，同时靶向抑制ＢＣＬ１１Ａ和ＺＮＦ４１０的表达，进而重新激活胎儿血红蛋白，达到治疗β地贫的目的。
 

目前，基因整合策略已经在国际上进行不同阶段的临床试验，已有多名患者脱离了输血依赖。 但其高昂的治疗成本仍然是该策略推广的重要障碍，增加ＬＶＶ的滴度和转导效率是降低成本方向之一。基因编辑策略是基于高度特异性核酸酶发展兴起的治疗策略。其转导效率强，毒性小的特点非常适合应用于临床。值得一提的是，基于ＬＶＶ开发而来的病毒样颗粒虽然近年才被用于基因编辑，但它保证转导效率、降低脱靶率和免疫风险的特点极具治疗β地贫的优势，应用前景可期。 因此ＬＶＶ治疗β地贫的基础研究临床转化仍有广阔的探索空间。

出自《慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展》作者刘译泽，镡颖，朱宝生.