研究发现αβ/CD19去除单倍体相合造血干细胞移植可为急性白血病患儿提供长期缓解，缓解移植物抗宿主病。目前HSCT的方法越来越多地被用于诱导同种异体移植受者耐受性的研究，该方法可以永久停用免疫抑制，并且不会损害移植器官功能。研究发现，在供体器官移植中，外周调节性T细胞增加了供体型耐受性CD8+的扩增表达PD-L1的DC，这些结果表明，供体型耐受性DC表达的PD-L1中宿主型pTreg的扩增在介导器官移植耐受性中起着关键作用。HSC来源的Treg对于移植后环磷酰胺治疗后B淋巴细胞的生成至关重要，并且Treg长期重建受损与广泛慢性GVHD的发生率相关。
 

除此之外HSCT同种异体移植存活率的提高还与移植内叉头框蛋白P3重组蛋白、Treg增加，移植后B细胞减少和血清供体特异性抗体降低有关。此外，还有一些其他技术如使用静脉注射辅助依赖性腺病毒载体在体内对HSC进行转导、使用病毒特异性T细胞的过继免疫治疗、非编码RNA和RNA修饰等都取得了较好的结果。HSC和HSPC的基因疗法已经在血液系统单基因疾病方面取得了很多成就，它被广泛用于先天性和适应性免疫系统疾病、红细胞疾病、血小板疾病和骨髓衰竭综合征。基因组编辑工具的进展，特别是对于规律间隔成簇短回文重复序列/CRISPR相关衍生的编辑系统，已经改变了基因治疗的领域。
 

出自《造血干细胞生成免疫细胞的潜力及其应用研究进展》作者张雅琳，李娟娟，闫鹏辉.