细胞和基因治疗纳入监管科学研究的重点领域2024-01-17 08:43:05
由于研发技术因素及伦理学和安全性因素，目前ESC和iPSC的临床研究数量仍很少。根据“Clinicaltrials.gov”数据库的检索结果，截至2023年3月底，有关iPSC的临床试验有137项（按注册号）。自2015年开始，iPSC相关临床试验数量有显著提升，于2018年达到峰值并有所回落，到2022年临床试验数量再度增长，为15个，2023年以来，已有6个iPSC相关临床试验注册。全球iPSC相关临床试验大部分处于Ⅰ期临床及临床前阶段，进展最快的是由CynataTherapeutics开发的iPSC诱导的MSC用于骨关节炎的治疗，已经进入Ⅲ期临床试验。我国细胞治疗的监管思路几经变化，干细胞治疗经历了在“药品”和“医疗技术”2种监管归口之间转换的过程，阻碍了我国干细胞的发展进程。目前，我国现行的干细胞产品采用双轨制进行风险管理。1）临床研究：以医疗机构为主体，实行干细胞临床研究机构和项目的双备案。2）临床试验：以上市销售为目的的干细胞产品，则需向国家药品监督管理局药品审评中心申请注册临床试验，申请时可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交用于支持药品评价，完成注册临床试验的探索性和确证性试验后，再提交上市申请。
近年来国家政府认识到细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，将细胞和基因治疗纳入监管科学研究的重点领域。2021年“干细胞研究与器官修复”被列为“十四五”国家重点研发计划首批启动重点专项任务。进入“十四五”时期以来，我国干细胞新药研发以全新的速度前进。
出自《干细胞药物产业化研究进展及存在问题》作者陆晓，王兴如，戚雪勇.
