上述已有的研究表明，MSC表达和分泌多种蛋白，可作为相关治疗蛋白的载体在体内发挥作用。可以根据干细胞药物在适应证中的主要作用机制，同时结合临床疗效，选择MSC表达或分泌的蛋白作为合适且有效的生物有效性指标。但MSC的作用机制复杂且多样，针对不同适应证需研究不同的生物有效性指标，可采用转录组学、蛋白组学等方法，筛选与适应证治疗效果成正比的分子或蛋白标志物，用以评价干细胞治疗特定适应证的潜能。
 

人多能干细胞来源的干细胞药物更多的是将多能干细胞分化为目的细胞进行替代治疗，需要明确目的细胞的标志物并进行有效鉴定，使细胞达到一定纯度满足临床治疗的需要。目前开展的干细胞药物在临床上显示了一定的安全性和效果，但所用的细胞均为原始分离传代扩增获得的细胞，未经过修饰。临床前和临床数据已显示出最多中等效果并且经常是无效的。分析其原因，原始未经修饰的MSC具有异质性，输注的细胞有不同的亚群（并且各亚群的比例并不稳定），导致其功能也不稳定；另外原始未经修饰的MSC针对某个疾病的生物功能不够强大，不能持续表达生物功能分子，并且表达水平较低，也导致了治疗效果的差异。修饰的MSC能将与疾病相关的蛋白、因子等转入MSC，使MSC能持续高水平表达，使其成为均一化、稳定、生物功能强的MSC药物，提高疾病的治疗效果。
 

出自《干细胞药物产业化研究进展及存在问题》作者陆晓，王兴如，戚雪勇.