索伐瑞韦具有良好的耐受性2024-02-06 09:08:57
在一项前瞻性的临床前试验进行完毕之后,一期开放性研究进行了剂量递增试验,所有接受治疗的婴儿在存活率和运动功能方面有了明显改善。Mendell等研究显示,SMA患者在坚持服药长达6.2年后其运动和呼吸功能得到改善,安全性监测显示索伐瑞韦具有良好的耐受性。两个更大的开放性多中心3期试验针对小于6个月的SMA1型患者给予索伐瑞韦治疗的临床有效性和安全性进行研究,该研究纳入的SMA患者病情较重,经索伐瑞韦治疗后其生存期可超预期,随访时发现超过一半的患者在18月龄时可独自坐立超30s,大多数患者在运动功能上取得了明显改善,其药物不良反应主要表现为肝功转氨酶升高、短暂的血小板减少等,但经泼尼松龙治疗后转氨酶均恢复正常,并未发现不可逆的肝损害,且未发现因血小板减少所引起的出血证据。一项全球性的3期试验（SPR1NT临床试验编号:NCT03505099）评估了索伐瑞韦对症状前SMA新生儿患者的疗效,结果显示,57％（8/14）的SMN2拷贝的患者和100％（15/15）的SMN2拷贝的患者获得了与健康同龄儿童相似的运动能力。2019年,索伐瑞韦被FDA批准用于2岁以下的5q-SMA患者。欧洲药品管理局于2020年批准对不受年龄限制的携带5q-SMA1型或最多三个SMN2基因副本的5qSMA患者使用索伐瑞韦。最近,一项索伐瑞韦治疗大于6月龄婴儿的研究显示,经治疗后87.5％的患儿能独自坐立,尽管绝大多数患儿出现转氨酶升高,75％者出现血小板减少,50％出现肌钙蛋白I升高,但经治疗后相关指标可恢复正常,均为可逆性改变,未造成严重不良后果。
出自《脊髓性肌萎缩症的靶向治疗研究进展》作者王康,赵慧,时倩.
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