Rindt等设计了一个受胶质纤维酸性蛋白启动子控制的SMN编码序列的载体,并进一步修饰为含有运动神经元选择性表达的miRNA的共同序列,以防止SMN在这些细胞中的表达,结果发现,在注射了这种载体后的小鼠寿命延长,并部分修复了脊髓运动神经元和神经肌肉连接缺损的突触丢失,胶质细胞增生减少,从而证明靶向星形胶质细胞功能障碍对SMA的控制是有益的。上述研究结果表明,星形胶质细胞在SMA的发病机制中发挥了一定作用,以星形胶质细胞为靶点,特别是通过改善其与运动神经元的相互作用,可能是一种潜在的治疗SMA的方法。
 

SMA最显著的神经病理特征之一是神经肌肉接头缺陷,如失神经和乙酰胆碱受体聚集减少。近来研究表明,促进AChR聚集的关键NMJ组织者agrin的上调可以改善NMJ的神经支配,减少SMADelta7小鼠模型中的肌肉萎缩。为测试聚集素受体复合体的一部分Musk是否也在SMA中起到有益的作用,研究者用Musk的激动剂抗体干预SMA Delta7小鼠,结果显示,与NMJ结合的Musk激动剂抗体，13可显著改善去神经脆弱肌肉的神经支配和突触功能;Musk激动剂抗体13也显著增加了这些脆弱的去神经肌肉中的肌肉横截面积和肌纤维数量。
 

出自《脊髓性肌萎缩症的靶向治疗研究进展》作者王康,赵慧,时倩.