Beti-cel的长期疗效和安全性2024-03-01 09:11:00
在HGB-204和HGB-205 临床研究中，Beti-cel（BB305转导的造血干细胞药物）中的载体拷贝数和慢病毒载体阳性细胞的百分比与β-珠蛋白表达水平还显示出一定的相关性，因此，在Beti-cel的3期临床试验中，研究人员采用了优化的HSPCs转导方案，期望增加目的细胞中慢病毒载体阳性细胞百分比和提升β-珠蛋白的表达水平。该研究招募了23例非β0/β0患者，在可评估的22例患者中有20例（91％）摆脱输血，其中包括7例年龄小于 12 岁的患者中的6例（86％）。输注Beti-cel12个月后，单个细胞载体拷贝数明显增高，HbAT87Q的中位水平达到8.7 g/dL（5.2～10.6 g/dL），高于1/2期临床试验的6 g/dL，并且在接受Beti-cel治疗的β-地贫患者中尚未见肿瘤发生、克隆优势的证据和癌症病例。2019年，欧盟药物管理局授予Bluebird Bio 公司β-地贫治疗药物 Zynteglo™有条件上市许可，用于12岁及以上非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植但无匹配的同胞供者的TDT患者。2022年8月，美国食品和药物监督管理局也批准了Zynteglo™的上市许可，但目前该研究还存在受试患者数量少和随访期短的局限性，需要更长时间的随访以充分确定Beti-cel的长期疗效和安全性，而改进后的药物是否足以使β0/β0基因型地贫患者摆脱输血依赖还有待进一步临床试验评估。目前国内还没有针对β-地贫基因治疗的产品上市，但已有多家公司申请“新药临床研究审批,并获得中国国家药品监督管理局药品评审中心的临床试验默示许可，即IND获批。
出自《地中海贫血基因治疗进展和现状》作者陈辉，贾玉艳，黄粤.
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