造血干细胞注射液安全性和有效性2024-03-04 08:35:04
深圳市禾沐基因生物技术有限责任司（以下简称“禾沐基因”）研发了针对输血依赖型β-地贫的药物HGI-001，在“研究者发起的临床试验”试验中，5例完成 HGI-001回输的患者均已无需输血治疗，摆脱输血时间长达34个月（截至2023年12月），并且未发现与基因治疗相关的副作用。中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称“中吉智药”）研发了针对输血依赖型β-地贫的药物GMCN508B，该药物在病毒载体结构设计和生产制备工艺上进行了优化，在IIT试验中，2例完成细胞回输的患者均已摆脱输血治疗，并且未发现与基因治疗相关的副作用，目前患者还在随访观察中。上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）的“BD-211自体CD34+造血干细胞注射液”是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti打造的基因修饰自体造血干细胞β-地贫治疗药物，已有2位β0/β0重症患者接受BD-211的回输治疗，且随访周期超过2年，初步证明其安全性和有效性。康霖生物科技（杭州）有限公司（以下简称“康霖生物”）的“KL003细胞注射液”也是基于慢病毒载体平台打造的基因修饰自体造血干细胞β-地贫治疗药物，目前已完成17位患者的回输治疗，最早接受治疗的患者摆脱输血已超过2年。人体内血红蛋白组成从胚胎时期到成人共经历两次转换：（1）从胚胎期以ζ２ε２为主转换到胎儿期以α２γ２为主，即胎儿血红蛋白；（２）从胎儿期HbF转换到出生后以α２β２为主，即成人血红蛋白。
出自《地中海贫血基因治疗进展和现状》作者陈辉，贾玉艳，黄粤.
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