补体定向疗法在TA-TMA中的应用2024-08-07 09:49:35
TA-TMA的治疗首先需要及时减停钙调抑制剂(例如环孢素、他克莫司)和mTOR受体抑制剂(例如西罗莫司),同时控制感染、高血压、GVHD等可能会诱发TA-TMA的合并症,若上述治疗效果不佳,则可以使用血浆置换、依库珠单抗、利妥昔单抗、去纤苷等二线治疗手段。近些年,国外相关临床研究报道了各种补体定向疗法在TA-TMA中的应用,包括甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2抑制剂和第二代抗C5定向疗法。尽管TA-TMA的治疗近些年取得了一些进展,但由于其临床表现及诊断的特异性还不是很高,患者是否发生TA-TMA难以判断,导致诊断及治疗延迟,发生TA-TMA的患者总体预后较差。因此,找到TATMA发生的高危风险因素,总结出早期诊断TA-TMA更合理的方法,早期干预并减轻TA-TMA的严重程度,是未来努力的方向。
BOS是一种以HSCT后新发的持续性气流受限为特征的临床综合征。其病理表现主要为细支气管损伤后引发上皮炎症反应及修复过程中气道肉芽组织出现过度增生,这一病理变化进而导致了小气道的狭窄甚至完全闭塞,从而对患者的呼吸功能产生严重影响。但在实际临床工作中,BOS可仅通过肺功能改变和影像学特征建立临床诊断,无需BOS的病理学诊断。BOS大多于移植后100d至2年出现,通常起病隐匿,早期患者可无任何症状表现,但出现明显症状时肺部已受损严重,最终可发生呼吸功能衰竭甚至死亡。
BOS在移植后的发生率为3%~6.5%,在合并慢性移植物抗宿主病的情况下,BOS的发生率可升高至7%~10%,因此有专家认为BOS可视为cGVHD 在肺部的具体表现。BOS的临床症状通常在中重度患者中才会出现,主要表现为慢性干咳、劳力性呼吸困难、运动耐量下降等。其诊断主要依靠肺功能检查、肺部高分辨CT以及病理活检。
出自《重视造血干细胞移植后的少见严重并发症》作者:高铭阳,高蕾.
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