肿瘤干细胞是肿瘤细胞中具有特殊功能但分布极少的一群子细胞，该类细胞不仅拥有肿瘤细胞快速繁殖和多种分化的能力，而且能导致癌细胞转移、肿瘤复发从而使肿瘤对抗肿瘤药产生耐药性。肿瘤干细胞大多处于细胞周期当中的静止期，这使得放疗对其无能为力。鉴于大多数癌症的复发常常发生在治疗后期，而这很可能正是前期传统治疗中并未根除的肿瘤干细胞所导致的结果。初期治疗结束后，由于这些未消除的肿瘤干细胞固有的高度致瘤性和异构性使得肿瘤细胞再次生长，转移和分化，最终导致无法根治恶性肿瘤。“肿瘤干细胞”概念的提出为我们重新认识肿瘤的本质，以及治疗肿瘤的方法提供了新的视角。
 

目前大都采用肿瘤干细胞的分离、表征、体外培养作为研究药物与干细胞作用机制的主要方法。然而肿瘤干细胞的起源至今尚未在学术界达成共识，有研究表明，它们拥有与成体干细胞相似的生物标记物，或是由祖细胞和肿瘤细胞分化而来。在肿瘤干细胞生长、增殖中发挥重要影响作用的蛋白mTOR已引起人们的注意。mTOR在肿瘤发病机制中的作用最为引人关注。一些重要的信号通路，例如Wnt/β-链蛋白、TGF-β 和STAT都与肿瘤干细胞的生存紧密相关。根据大量研究报道，在肿瘤发病 机制中，最易被激活是PI3K/Akt/mTOR 信号通路，它在肿瘤细胞的增殖、分化、代谢、转移、抑制肿瘤细胞凋亡、肿瘤血管生成等过程中发挥重要作用。mTOR为治疗肿瘤的干细胞疗法提供了一个激动人心的靶标，已有越来越多作用于该通路的靶向抑制剂正在被应用到抗肿瘤干细胞的治疗中。
 

出自《抗肿痛干细胞药物研究－ｍＴＯＲ抑制剂的设计与合成》 作者刘夏玲。