MSC产品在免疫和炎症疾病治疗领域到达上市申请阶段2025-01-17 08:48:17
目前可见研发和申报药品的MSC治疗产品，其MSC多为成体组织来源，包括脐带、脂肪、骨髓和胎盘等，也有成体组织来源经基因修饰的 MSC 以及由诱导性多能干细胞分化来的MSC。尽管申报类型广泛，但其发展总体存在小、散、乱的现象，且大量临床研究尚未进展到关键临床阶段（＞90％），目前仅一家MSC产品在免疫和炎症疾病治疗领域到达上市申请阶段。国际范围内，截至目前仅有12种MSC产品获得监管机构批准并进行商业化，其中已上市产品中有9种MSC产品来自亚洲，韩国是获得批准产品最多的国家。少数已经或力争在先进监管国家或地区上市的MSC治疗产品包括：日本药品医疗器械监管局2015年批准的Temcell®治疗移植物抗宿主病，2018年批准的Stemirac®治疗脊髓损伤。2018年EMA批准Alofisel®治疗非活动性或轻度活动性克罗恩病患者的复杂肛周瘘。美国FDA多次审评Remestemcel-L治疗固醇类难治性急性GVHD儿童患者。Remestemcel-L即最先由美国Osiris公司研制出的MSC药物Prochymal®，先后在加拿大、新西兰和日本（即Temcell®）上市，但申报美国FDA上市申请多次遭遇阻碍，其原因可能在于早年获得批准的MSC治疗产品，以现阶段标准再度考量其安全性、有效性和质量可控性的时候存在不确定性，且厂家可能因为经济等原因未及时更新许可证，使产品面临退市的风险。
间充质干细胞治疗产品体外药学研究呈现异质性高的特点，这可能制约其安全性和有效性，尤其是来源的异质性、个性化独特工艺和质量表征等方面。有效克服MSC治疗产品异质性的影响，确保产品的批间一致性至关重要。
出自《间充质干细胞治疗产品申报进展及成药性挑战》作者:韩冬梅，周菂，张毅.
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