这类疾病通常伴随蛋白质异常聚集的病理机制，但早期症状通常不具特异性，易与其他病症混淆，加之缺乏有效的生物学标志物，早期诊断极具挑战性。同时，中枢神经系统的血脑屏障具有高度选择性，限制了药物的治疗效果。由于外泌体携带多种生物标志物，在神经退行性疾病的诊断方面显示出巨大潜力。另外，作为细胞外纳米级囊泡，外泌体能穿过生物屏障并直接靶向特定细胞，递送治疗分子，为神经退行性疾病的治疗提供了新策略。本文对近年来外泌体在神经退行性疾病中的作用进行了总结和展望。
 

外泌体是一类由细胞分泌至细胞外空间的膜性囊泡，通过内吞作用、配体⁃受体相互作用或直接膜融合的方式，将生物活性分子传递给靶细胞，从而在细胞间通讯中扮演重要角色。外泌体的内容物丰富多样，包括来源细胞特异性的ｍＲＮＡ和非编码ＲＮＡ（ｍｉｃｒｏＲＮＡ， ｌｏｎｇｎｏｎ⁃ｃｏｄｉｎｇＲＮＡ等），这些遗传物质能够影响受体细胞的转录组和蛋白质组状态，参与基因表达的调控。例如，ｍｉＲ⁃１３２和ｍｉＲ⁃２１能够调节血管完整性、神经元与巨噬细胞间的通讯和炎症反应。外泌体还包含ＤＮＡ片段，这些片段在细胞内稳态、肿瘤发生、治疗和免疫记忆中发挥作用。 外泌体蛋白质种类繁多，包括膜蛋白、胞质蛋白、内质网和高尔基体相关蛋白等。
 

出自《外泌体在神经退行性疾病中的作用研究进展》作者:卜彩婷，竺雪冬，张倩颖.