hfVM组织作为移植材料在科研上具有开创意义2025-02-24 08:59:58
细胞移植替代疗法已在多个器官系统中得以应用，涵盖心脏、肝脏、骨髓、胰岛以及大脑。PD因其受累神经元类型及分布相对局限，是细胞移植替代治疗最早应用的疾病。起初科学家们尝试使用了多种不同来源的可合成释放多巴胺的细胞，如肾上腺髓质嗜铬细胞、交感神经元、颈动脉窦细胞、视网膜色素上皮细胞、胎儿中脑细胞，以及能够表达酪氨酸羟化酶或胶质细胞源性神经营养因子的星形胶质细胞等，然而，仅来源于人类胎儿腹侧中脑组织的细胞移植后能在脑内长期存活并分化为成熟的多巴胺能神经元，其他大多数细胞移植物在体内无法存活。1990年，瑞典的开放标签研究证明，接受了hfVM细胞移植治疗后的PD患者可以获得长期的症状改善，该研究首次对“细胞替代疗法”治疗 PD 做了概念验证。虽使用hfVM组织作为移植材料在科研上具有开创意义，但在临床实践中难以广泛应用。因为伦理限制和治疗需要，仅能利用自然流产或人工终止妊娠的胎儿组织，而每位患者需要3到4个处于6-9周发育阶段的胎儿细胞量，这不仅增加了供体来源的难度，也导致严重个体和组织细胞类型异质性问题。
21世纪初，美国发起了两项hfVM细胞移植治疗PD的随机双盲试验，结果显示仅有个别患者在移植后有短期改善，整体效果并不显著。为深入探讨细胞移植的效果，由欧洲联盟资助，在2010年启动了新一轮hfVM细胞移植治疗PD的开放标签临床试验TRANSEURO，最初入组了150余名患者，但仍因伦理及组织获取极度困难等问题，这项历时十多年的研究最终仅对13名患者实施移植手术，临床试验的结果将在近期发表。
出自《帕金森病细胞替代治疗的现状及进展》作者:陈洁纯 黎明涛 马珊珊.
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