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儿童与成人急性白血病治疗差异及生存预后分析2025-04-17 08:40:34

急性白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病,一般起病急、病程进展较快。发病时患者骨髓内的产生大量异常的原始细胞及幼稚细胞,影响正常造血,出现贫血、出血、感染等临床症状。根据全球癌症统计,白血病新增病例约486777例,死亡人数为305033例,在癌症死亡的主要原因中排第10位。按照免疫表型可分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病。

急性淋巴细胞白血病多见于儿童,随着化疗强度的增加,新诊断的ALL患者的长期生存率显著提高,然而仍有一部分化疗耐药的患者,儿童和成人复发/难治ALL的5年生存率分别约为20%和10%。急性髓系白血病则常见于成人,死亡率高。治疗方法包括化疗、靶向治疗和造血干细胞移植。随着新治疗策略的实施,AML的5年生存率持续改善,目前约为28%,但长期生存率仍不乐观。
 
过继免疫疗法是治疗急性白血病的一种有效选择,其中嵌合抗原受体T细胞疗法是最有前途的方法之一。传统的ACT疗法,包括肿瘤浸润性淋巴细胞疗法和工程T细胞受体T细胞疗法。对比传统的ACT疗法CAR-T细胞疗法有其特别的优势,通过基因编辑技术改造的受体分子CAR实现免疫细胞特异性靶向癌细胞上抗原表位作用,从而增强T细胞的抗原识别和激活功能,从而达到减少肿瘤细胞数量的治疗效果,同时CAR赋予T细胞上肿瘤抗原HLA非依赖识别能力。CAR主要应用于转化T细胞,并已应用于自然杀伤细胞和巨噬细胞。CAR-T细胞疗法存在一些局限性,包括抗原阳性或阴性复发、毒性严重、持久性差以及骨髓抑制造血系统。
 
出自《过继细胞疗法在急性白血病中的研究进展》作者:何逸凡,胥书惠,李增政.