Revumenib在KMT2A重排急性白血病中的临床突破2025-06-03 08:38:06
后来研究发现了一种新型的噻吩并嘧啶类小分子抑制剂，其具有良好的口服生物利用度和较强的靶标结合活性，被称为第2代Menin抑制剂。2024年11月15日，美国食品药品监督管理局批准了revumenib用于治疗伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人患者和1岁及以上的儿童患者，此项批准主要基于AUGMENT-101临床试验的积极结果。AUGMENT-101临床试验是一项多中心、单组、开放标签的Ⅰ/Ⅱ期研究，旨在研究revumenib对r/rKTM2A-r和NPM1-m急性白血病患者的安全性和有效性。2021年10月1日—2023年7月24日，94例KMT2A-r急性白血病患者被纳入AUGMENT-101的Ⅱ期研究，其中包括78例AML患者、14例ALL患者和2例谱系不明的急性白血病患者，在可评估疗效的57例患者中，CR+完全缓解伴部分血液学恢复率为22.8％，客观缓解率为63.2％。
此外，现有7种口服Menin抑制剂处于AML治疗的临床试验阶段：HMPL-506、KO-539、DSP-5336、DS-1594、BN104、BMF-219和JNJ-75276617。Zeidner等报道了enzomenib最新临床试验结果，截至2024年6月24日，共有35例伴有KMT2A-r或NPM1-m的r/r急性白血病患者之前未接受过Menin抑制剂治疗，并接受了有效剂量的enzomenib治疗，在22例KMT2A-r急性白血病受试者中，ORR为59.1％，CR+CRh率为22.7％。
出自《KMT2A重排急性髓系白血病的研究进展》 作者:李佳欣，陶善东，于亮.
