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基因治疗载体与碱基编辑技术在血液疾病中的应用进展
AAV6对HSC亲和力强，可装载全长HBB或核心部分，而整合酶缺陷型LVV、腺病毒及单链寡核苷酸等容量更大2025-06-06
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非病毒载体递送系统在基因治疗中的创新应用
已报道LNP包装ABE-8emRNA体外成功校正镰状细胞病表型，聚合物纳米粒子包装肽核酸原位修复HBB基因IVS2-654突变。2025-06-06
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慢病毒载体基因治疗的安全风险与优化策略
目前方案有破坏主要沉默因子BCL11A或ZBTB7A在HBG1 2启动子区的结合位点，破坏BCL11A红系增强子的结合位点2025-06-06
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慢病毒载体转导效率优化策略与技术突破
为提高转导效率及载体拷贝数，需要考虑包装片段及前病毒的长度、包膜表面蛋白组成。2025-06-05
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CRISPR基因编辑疗法Casgevy™的临床突破与技术迭代
首个基于LVV的β-地中海贫血基因治疗药物Zynteglo™于2019年6月、2022年8月先后获得欧盟药物管理局与美国食品和药物监督管理局的上市许可。2025-06-05
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地中海贫血病理机制与临床治疗现状分析
地中海贫血患者的珠蛋白链比例失衡，过剩肽链的包涵体造成氧化应激环境，导致红细胞损伤、溶血以及骨髓腔扩大等病理变化。2025-06-05
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地中海贫血基因治疗研究进展与临床转化挑战
地中海贫血即珠蛋白生成障碍性贫血，是一类较为常见的遗传性疾病；患者体内珠蛋白基因突变或缺失，导致血红蛋白合成不足进而引起溶血性贫血。2025-06-05
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线粒体电子传递链在干细胞命运调控中的非经典功能探索
在心血管疾病疾病的治疗中，通过引导干细胞向特定类型细胞分化，可以修复受损组织或细胞器，恢复其功能。2025-06-05
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神经退行性疾病中线粒体功能修复与干细胞治疗策略
此外，也有研究发现可以通过靶向调控ETC从而精准调控ROS水平来阻止肿瘤细胞的过度增殖。2025-06-05
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靶向线粒体电子传递链调控干细胞命运的分子机制
Owusu-Ansah等人发现在果蝇未分化的上皮细胞中破坏MCI将通过ROS诱导JNK FoxO p27信号通路，从而特异性地延缓了细胞周期中G1到S期的过渡。2025-06-05
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大会时间：2025/07/10
