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β-地贫基因治疗从管理到治愈的范式转变
在NBSGW小鼠模型中，碱基编辑的HSPC成功植入并能够维持多谱系造血，且二次移植后仍能检测到编辑细胞。该研究首次证明了碱基编辑可在人类HSP2025-11-06
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中国β-地中海贫血基因编辑治疗的临床突破
国内方面，2020年上海邦耀生物、中南大学湘雅医院、华东师范大学开展合作，利用靶向BCL11A+58增强子的策略开展对β-地贫的基因治疗研究。2025-11-06
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BCL11A增强子编辑策略的临床转化进展
CRISPR技术出现后，其灵活与高效的特点使研究人员能够非常便捷地在HSPC基因组靶点制造双链DNA断裂，迅速成为β-地贫基因治疗中极具潜力的工具。2025-11-06
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β-地中海贫血基因编辑疗法的技术发展与挑战
慢病毒基因补充疗法的核心优势在于无需造血干细胞配型，更有望实现长期稳定的β-珠蛋白基因表达，通过自体移植避免了排斥风险。2025-11-06
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β-地贫基因治疗的国际研究进展与突破
结果公布了22位年龄12～35岁的TDT患者，接受慢病毒治疗后的状况。2025-11-05
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β-地中海贫血的造血干祖细胞基因治疗策略
由于β-地贫是造血系统的环节发生异常，所以造血干祖细胞是治疗β-地贫的核心靶细胞。2025-11-05
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β-地中海贫血基因治疗技术的突破性进展
这些问题对于高龄、配型不理想、合并症多的患者还会进一步加剧。2025-11-05
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β-地中海贫血的流行病学特征与临床分型
β-地中海贫血是一种由β-珠蛋白合成减少或完全缺失导致的遗传性溶血性贫血。2025-11-05
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UC-MSC联合CAR-NK细胞治疗的临床转化路径
目前的大多数临床前研究依赖于免疫缺陷小鼠模型，这些模型无法完全模拟人体复杂的免疫系统和肿瘤微环境。因此，构建更先进的临床前模型，如2025-11-05
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优化UC-MSC/CAR-NK联合治疗策略的关键考量
在一些实体瘤的动物模型中，尽管直接联合UC-MSC和CAR-NK的研究数据有限，但将MSC与CAR-T细胞联合应用的成功案例为CAR-NK的联合策略提供了重要参考。2025-11-05
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大会时间：2026/03/05
