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基因治疗在α-地中海贫血中的技术路线
随着宫内输血等支持性治疗的完善，重型α-地中海贫血症患儿存活至出生的可能性增加，其出生后的持续性治疗需求亟待关注。2025-08-21
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α-地中海贫血基因治疗的安全性与效率平衡
其中，胞嘧啶碱基编辑器的融合蛋白包含了nCas9，胞嘧啶脱氨酶及脲嘧啶DNA糖基化酶抑制子，其在sgRNA介导下可实现非互补链上的C-to-T编辑。2025-08-21
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iPSCs技术在基因修复中的挑战与突破
这一治疗策略有望抑制不稳定的α-珠蛋白链或异常珠蛋白四聚体的产生，促进正常血红蛋白合成，从而延长患者红细胞寿命。2025-08-21
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基因编辑技术在α-地中海贫血治疗中的优势
尽管当前地中海贫血的基因添加疗法多依赖于慢病毒载体，但其随机整合特性始终伴随插入性肿瘤发生的风险。2025-08-21
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α-地中海贫血基因治疗临床试验进展
参考治疗β-地中海贫血的临床试验，目前我国已有两项基于慢病毒载体的α-地中海贫血的基因添加疗法进入I II期临床试验阶段。2025-08-21
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慢病毒载体系统在基因添加疗法中的优化方向
根据基因修饰策略不同，地中海贫血的基因治疗方案可分为基因添加疗法和基因编辑疗法。2025-08-21
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α-地中海贫血的临床治疗现状与挑战
通常情况下，HbBarts胎儿水肿综合征具有致死性，少数幸存新生儿中超过60％的患儿存在先天性结构异常，如泌尿生殖系统异常、肢体缺陷及房间隔缺损等。2025-08-21
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Hb Barts胎儿水肿综合征的预后与并发症
通常情况下，HbBarts胎儿水肿综合征具有致死性，少数幸存新生儿中超过60％的患儿存在先天性结构异常，如泌尿生殖系统异常、肢体缺陷及房间隔缺损等。2025-08-21
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α-地中海贫血基因型与表型相关性研究
α-地中海贫血的疾病表型严重程度与功能性α-珠蛋白基因缺失数量直接相关。2025-08-20
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中国人群α-地中海贫血突变谱系特征分析
HBA2基因突变对疾病表型的影响通常更为严重，而在基因治疗策略的设计中，优先添加或修复HBA2基因有望获得更优的治疗效果。2025-08-20
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大会时间：2025/11/13
