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羊膜源性干细胞的免疫调节与治疗潜力分析
人胎盘间充质干细胞典型地表现为成纤维细胞形态。足月胎盘不同层MSC的增殖率和分化潜力不同。2025-06-06
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胎盘组织源性间充质干细胞的生物学特性研究
在过去的十年中，胎盘间充质干细胞显示出潜在的临床应用价值。2025-06-06
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基因修饰干细胞产品的临床评价与监管要求
基因治疗药物的技术、工艺、资金、人才壁垒高于传统制药。2025-06-06
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基因治疗临床转化面临的关键技术与监管挑战
不同来源的HSC能否采用相同培养条件，扩增潜力有无差异有待确定。2025-06-06
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体内基因治疗在血液系统疾病中的应用现状与挑战
相较之下，体内基因治疗的流程更为简化、微创安全，仅在外周血动员后输注载体，显著降低HSCT治疗费用。2025-06-06
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基因治疗载体与碱基编辑技术在血液疾病中的应用进展
AAV6对HSC亲和力强，可装载全长HBB或核心部分，而整合酶缺陷型LVV、腺病毒及单链寡核苷酸等容量更大2025-06-06
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非病毒载体递送系统在基因治疗中的创新应用
已报道LNP包装ABE-8emRNA体外成功校正镰状细胞病表型，聚合物纳米粒子包装肽核酸原位修复HBB基因IVS2-654突变。2025-06-06
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慢病毒载体基因治疗的安全风险与优化策略
目前方案有破坏主要沉默因子BCL11A或ZBTB7A在HBG1 2启动子区的结合位点，破坏BCL11A红系增强子的结合位点2025-06-06
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慢病毒载体转导效率优化策略与技术突破
为提高转导效率及载体拷贝数，需要考虑包装片段及前病毒的长度、包膜表面蛋白组成。2025-06-05
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CRISPR基因编辑疗法Casgevy™的临床突破与技术迭代
首个基于LVV的β-地中海贫血基因治疗药物Zynteglo™于2019年6月、2022年8月先后获得欧盟药物管理局与美国食品和药物监督管理局的上市许可。2025-06-05
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大会时间：2025/07/10
