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  • BCL11A增强子编辑策略的临床转化进展

    BCL11A增强子编辑策略的临床转化进展

    CRISPR技术出现后,其灵活与高效的特点使研究人员能够非常便捷地在HSPC基因组靶点制造双链DNA断裂,迅速成为β-地贫基因治疗中极具潜力的工具。

    2025-11-06

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  • β-地中海贫血基因编辑疗法的技术发展与挑战

    β-地中海贫血基因编辑疗法的技术发展与挑战

    慢病毒基因补充疗法的核心优势在于无需造血干细胞配型,更有望实现长期稳定的β-珠蛋白基因表达,通过自体移植避免了排斥风险。

    2025-11-06

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  • β-地贫基因治疗的国际研究进展与突破

    β-地贫基因治疗的国际研究进展与突破

    结果公布了22位年龄12~35岁的TDT患者,接受慢病毒治疗后的状况。

    2025-11-05

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  • β-地中海贫血的造血干祖细胞基因治疗策略

    β-地中海贫血的造血干祖细胞基因治疗策略

    由于β-地贫是造血系统的环节发生异常,所以造血干祖细胞是治疗β-地贫的核心靶细胞。

    2025-11-05

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  • β-地中海贫血基因治疗技术的突破性进展

    β-地中海贫血基因治疗技术的突破性进展

    这些问题对于高龄、配型不理想、合并症多的患者还会进一步加剧。

    2025-11-05

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  • β-地中海贫血的流行病学特征与临床分型

    β-地中海贫血的流行病学特征与临床分型

    β-地中海贫血是一种由β-珠蛋白合成减少或完全缺失导致的遗传性溶血性贫血。

    2025-11-05

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  • UC-MSC联合CAR-NK细胞治疗的临床转化路径

    UC-MSC联合CAR-NK细胞治疗的临床转化路径

    目前的大多数临床前研究依赖于免疫缺陷小鼠模型,这些模型无法完全模拟人体复杂的免疫系统和肿瘤微环境。因此,构建更先进的临床前模型,如

    2025-11-05

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  • 优化UC-MSC/CAR-NK联合治疗策略的关键考量

    优化UC-MSC/CAR-NK联合治疗策略的关键考量

    在一些实体瘤的动物模型中,尽管直接联合UC-MSC和CAR-NK的研究数据有限,但将MSC与CAR-T细胞联合应用的成功案例为CAR-NK的联合策略提供了重要参考。

    2025-11-05

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  • CAR-NK细胞联合小分子抑制剂的协同抗肿瘤机制

    CAR-NK细胞联合小分子抑制剂的协同抗肿瘤机制

    此外,研究还借鉴了先前在CAR-T细胞中的发现,验证了小分子抑制剂FL118能通过抑制Survivin和Mcl-1的活性,成功逆转由BM-MSC介导的免疫抵抗。

    2025-11-05

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  • UC-MSC在肿瘤免疫调节中的双重作用机制

    UC-MSC在肿瘤免疫调节中的双重作用机制

    在特定条件下,UC-MSC也能够增强效应免疫细胞的活性。

    2025-11-05

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