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iPSCs技术在基因修复中的挑战与突破
这一治疗策略有望抑制不稳定的α-珠蛋白链或异常珠蛋白四聚体的产生，促进正常血红蛋白合成，从而延长患者红细胞寿命。2025-08-21
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基因编辑技术在α-地中海贫血治疗中的优势
尽管当前地中海贫血的基因添加疗法多依赖于慢病毒载体，但其随机整合特性始终伴随插入性肿瘤发生的风险。2025-08-21
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α-地中海贫血基因治疗临床试验进展
参考治疗β-地中海贫血的临床试验，目前我国已有两项基于慢病毒载体的α-地中海贫血的基因添加疗法进入I II期临床试验阶段。2025-08-21
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慢病毒载体系统在基因添加疗法中的优化方向
根据基因修饰策略不同，地中海贫血的基因治疗方案可分为基因添加疗法和基因编辑疗法。2025-08-21
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α-地中海贫血的临床治疗现状与挑战
通常情况下，HbBarts胎儿水肿综合征具有致死性，少数幸存新生儿中超过60％的患儿存在先天性结构异常，如泌尿生殖系统异常、肢体缺陷及房间隔缺损等。2025-08-21
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Hb Barts胎儿水肿综合征的预后与并发症
通常情况下，HbBarts胎儿水肿综合征具有致死性，少数幸存新生儿中超过60％的患儿存在先天性结构异常，如泌尿生殖系统异常、肢体缺陷及房间隔缺损等。2025-08-21
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α-地中海贫血基因型与表型相关性研究
α-地中海贫血的疾病表型严重程度与功能性α-珠蛋白基因缺失数量直接相关。2025-08-20
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中国人群α-地中海贫血突变谱系特征分析
HBA2基因突变对疾病表型的影响通常更为严重，而在基因治疗策略的设计中，优先添加或修复HBA2基因有望获得更优的治疗效果。2025-08-20
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细胞外囊泡的生物学特性与功能
EVs是由细胞分泌的纳米或微米级颗粒，携带多种生物活性分子，包括mRNA、miRNA、蛋白质、脂质、细胞因子、转录因子及其他遗传分子。2025-08-20
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围产组织来源间充质干细胞的优势特性
子痫前期是妊娠期特有的一种多系统进展性疾病，是引起母儿严重并发症及导致死亡率增高的主要原因之一。2025-08-20
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大会时间：2025/11/13
